Vloga pacientov v procesih vrednotenja zdravstvenih tehnologij (HTA)

Povzetek

Vrednotenje zdravstvenih tehnologij je postopek, v katerem se skušamo na osnovi dejstev in rezultatov analize odločiti, ali je smotrno financirati obravnavano zdravstveno tehnologijo z javnimi sredstvi ali ne. V postopku vrednotenja tehnologijo preverimo z več vidikov, eden najpomembnejših pogledov na tehnologijo pa je vidik pacientov. Paciente želimo postaviti v center zdravstvenega sistema in prav je, da jih v postopke določanja pravic vključimo že na samem začetku. Obstajajo različni načini vključitve pacientov v procese vrednotenja zdravstvenih tehnologij, ki potekajo na različnih stopnjah – pri kolektivnem odločanju o košarici pravic se pacienti velikokrat pritožujejo, da njihovo mnenje ni zadosti upoštevano. Predstavili bomo enega od načinov možnega sodelovanja pacientov v procesih odločanja s predstavitvijo rezultatov empirične analize razlik v preferencah pacientov in splošne populacije do zdravstvenih stanj. Predstavljeni bodo argumenti za in proti uporabi enih in drugih preference, skušali pa bomo preveriti, katere preference so za postavljanje prioritet v zdravstvu prave.

Uvod

Zdravstveni sistemi pripadajo ljudem. Namen zdravstvenega sistema je izboljšanje zdravja in blagostanja ljudi. Podpirajo nas, da smo duševno in fizično zdravi, da ozdravimo, kadar smo bolni. Kadar ne zmoremo popolnoma ozdraveti, zdravstveni sistemi poskrbijo, da ostanemo v najboljšem možnem zdravstvenem stanju do konca življenja. Zdravstveni sistemi po svetu zato v zadnjem desetletju skušajo zagotoviti, da so javnost, pacienti ter skrbniki kar najbolj vključeni v odločanje o zdravstvenih storitvah, o njihovem načrtovanju, izvajanju ter evalvaciji. Kar nekaj držav je o sodelovanju različnih deležnikov v procesih odločanja sprejelo posebne strategije. NICE (National Institute for Health and Care Excellence) v Angliji, ki je zagotovo v svetovnem merilu vodilna institucija glede vključevanja različnih deležnikov v procese odločanja o javnem financiranju zdravstvenih storitev, od leta 1999 v svoje procese vključuje paciente in skrbnike kot uporabnike zdravstvenih storitev, vsako leto pa med njimi izvede tudi anketo, kako zadovoljni so s svojim doprinosom in načinom sodelovanja v procesih odločanja. Cilj takega preglednega in vse-vključujočega delovanja NICE je dati ljudem priložnost sodelovanja pri razvoju smernic, standardov kakovosti in odločanju o vključevanju zdravstvenih tehnologij v javno financiranje z namenom večjega fokusa in pomena odločitev za zavarovance – predstavniki pacientov in skrbnikov naj bi v procesih odločanja predstavili svoj pogled na bolezen, svoje izkušnje z boleznijo in naredili smernice in odločitve pacientu bolj prijazne. Člani komisij za vrednotenje zdravstvenih tehnologij v NICE (HTA – Health Technology Assessment) so predstavniki nacionalnega zdravstvenega sistema, predstavniki akademskega sveta, organizacij pacientov in skrbnikov ter farmacevtske industrije. Sestanki komisij so javni. Kljub vsem naporom in strategijam vključevanja pacientov v vse faze postopkov odločanja pa so odzivi pacientov skeptični – še vedno namreč menijo, da svoje mnenje sicer lahko povedo, le redko pa je pri končnih odločitvah upoštevano, njihovo mnenje naj bi na končne odločitve imelo le zanemarljiv vpliv.

Vrednotenje zdravstvenih tehnologij in vrednosti zdravstvenih stanj

V Evropi že več kot desetletje vemo, da na izdatke za zdravstvo ne smemo gledati kot na stroške, pač pa kot na investicijo. Kljub vsemu se vsakodnevna zdravstvena politika še vedno marsikje osredotoča predvsem na stroške in njihovo obvladovanje, kar je zagotovo potrebno, ni pa bistveno. Če so izdatki za zdravje res investicija, nas zanima donos na investicijo. V primeru investicije v zdravstvo je donos zdravje. Zdi se pa, kot da nas vrednost, ki jo prinaša vložek oz. investicija, bore malo zanima. Medtem ko v nekaterih ekonomskih sektorjih vrednost investicije uspešno in natančno merimo, smo na področju zdravstva v tem pogledu zelo neprevidni in nenatančni. Faz evalvacije večinoma ni, izdelane in natančne metodologije za merjenje zdravstvenih izidov pa večinoma ne uporabljamo. Če ne poznamo izidov zdravstvenih storitev, ima to posledice – finančnih spodbud v sistemu ne moremo pravilno naravnati na najbolj učinkovite zdravstvene storitve, ki prinašajo največjo vrednost za zdravje.

Trenutno najbolj razširjena metodologija, ki primerja vrednosti različnih zdravljenj z njihovimi stroški, je metodologija pridobljenih kakovostno prilagojenih let življenja (QALY – Quality Adjusted Life Years). Kakovostna prilagojena leta življenja so leta v polni kakovosti, ki jih pridobimo in preživimo zaradi zdravljenja. Izračunamo jih na način, da oceno kakovosti zdravstvenega stanja zmnožimo z leti, ki jih dobimo po zdravljenju. Kakovost zdravstvenih stanj oz. naše preference do zdravstvenih stanj ocenimo na lestvici od 0 (smrt) do 1 (najboljše možno zdravstveno stanje, ki si ga lahko zamislimo). Nekatera zdravstvena stanja imajo tudi negativno vrednost v primeru, da jih ocenimo kot slabša kot smrt. Če skušamo prikazati na primeru, si zamislimo, da se nahajamo v zdravstvenem stanju A, ki je ocenjeno z vrednostjo 0,4. Na razpolago imamo dve terapiji – če pustimo vse druge stvari nespremenjene (stroške, število let, možnosti zdravljenja) – in nas prva terapija zdravljenja popelje v zdravstveno stanje B, ki je ocenjeno z vrednostjo 0, 8, druga terapija pa v zdravstveno stanje C, ki je ocenjeno z vrednostjo 0,9, se bomo seveda odločili za drugo terapijo, saj se naše zdravstveno stanje izboljša bolj kot s prvo terapijo. Končni izračun oz. odločitev, katero zdravljenje je bolj primerno, je torej poleg vseh drugih dejavnikov odvisno tudi od ocene koristnosti zdravstvenih stanj. Seveda obstajajo zdravljenja, kjer se koristnost s terapijo ne spremeni zelo, zato v takih primerih uporabljena metodologija ni smiselna; uporabna je predvsem takrat, ko zdravljenje v veliki meri vpliva predvsem na kakovost življenja oz. kadar pridobljenih let življenja ne preživimo v polnem zdravju.

Večja kot je sprememba v vrednosti zdravstvenega stanja, večjo prioriteto v financiranju bo imelo zdravljenje, večja bo torej verjetnost, da bo zdravilo ali medicinski pripomoček ali postopek, ki ga vrednotimo, vključen v financiranje iz javnih sredstev. Koristnosti oz. vrednosti posameznih zdravstvenih stanj so zato izjemnega pomena, saj lahko vplivajo na odločitve o financiranju zdravstvenih programov. Kdo torej določi vrednosti zdravstvenih stanj?

Splošna populacija ali pacienti?

Možnosti je več. Vrednosti zdravstvenih stanj lahko ocenijo posamezniki, ki živijo v določenem zdravstvenem stanju oz. imajo osebne izkušnje z določenim zdravstvenim stanjem (pacienti). Lahko pa jih določijo posamezniki, splošna javnost, ki z zdravstvenim stanjem nimajo neposrednih izkušenj. V letu 2015 smo skupaj s kolegi iz drugih evropskih HTA agencij (Heintz et al, 2016) pregledali smernice za izdelavo ekonomskih analiz na področju zdravstva v 25 državah – pregledali smo vse smernice v teh državah, skupaj 51 smernic. 21 držav v smernicah navaja, da je pristop z merjenjem stroškov na QALY najprimernejši za vrednotenje zdravstvenih tehnologij. 18 od 21 držav, ki priporočajo uporabo metode stroškov na QALY, priporočajo, da vrednosti zdravstvenih stanj za izračun QALY določi splošna populacija; le tri države torej priporočajo, da vrednosti zdravstvenih stanj določijo pacienti. Zakaj večina smernic priporoča uporabo vrednosti na podlagi splošne populacije, iz smernic ni bilo mogoče razbrati – v smernicah ni bilo jasno zapisano, ali imajo države za to posebne razloge ali pa je to priporočilo v smernicah zapisano zato, ker so vrednosti za zdravstvena stanja, ki temeljijo na preferencah splošne populacije, preprosto na razpolago v večji meri kot pa preference pacientov. V pregledu uporabe vrednostnih setov v državah srednje in vzhodne Evrope (Rencz et al., 2016) smo ugotovili, da imata v zajetih državah samo Poljska in Slovenija vrednostni set, oba pa temeljita na vrednotenjih splošne populacije in ne na vrednostih, ki bi jih zdravstvenim stanjem pripisali pacienti. Anglija kot država, ki je na področju HTA in razvoja metodologije HTA zagotovo ena vodilnih, v smernicah NICE navaja, da morajo »vrednosti zdravstvenih stanj temeljiti na vrednotenjih reprezentativnega vzorca populacije v Združenem kraljestvu« (NICE, p. 43). Celo več, določajo tudi instrument, s katerim se vrednosti zdravstvenih stanj določajo, to je instrument EQ-5D ter metodo, ki jo uporabimo za vrednotenje zdravstvenih stanj – uporabiti je potrebno eno izmed metod, ki temeljijo na izbiri (bodisi metoda TTO (time trade off), SG (standard gamble), PTO (person trade off) ali DCE (discrete choice event)).

V študiji, ki smo jo izvedli skupaj s številnimi deležniki v okviru projekta ADVANCE HTA, financiranega s strani Evropske komisije s sredstvi 7. okvirnega programa, smo skušali ugotoviti, ali se vrednosti zdravstvenih stanj, ki jih določa splošna populacija, razlikujejo od vrednosti zdravstvenih stanj, ki jih določajo pacienti. Namen študije je bil ugotoviti, ali med preferencami pacientov in splošne populacije obstajajo razlike in če obstajajo, kateri so razlogi za njihov obstoj.

Obstoječe raziskave ne dajo jasnega odgovora na vprašanje, ali razlike med vrednostmi, ki jih določajo pacienti in splošna populacija, obstajajo. Nekatere empirične študije so dokazale, da razlik ni (Doldres et al., 2006; Badia et al, 1996), druge, poznejše, pa so dokazale, da razlike obstajajo (McNamee, 2007). Jasnega odgovora, čigave preference naj torej uporabimo in kakšne so posledice, tako ni. Kot je pokazal Gandjour (2010), je izbira pacientov za nalogo vrednotenja zdravstvenih stanj primerna izbira. Najmočnejši element, ki govori v prid uporabe preference s strani pacientov, so njihove izkušnje z zdravstvenim stanjem, ki ga vrednotijo (Rand-Hendriksen et al., 2012; Gandjour, 2010). Samo pacienti, ki so v nekem zdravstvenem stanju ali pa so ga v preteklosti izkusili, imajo lahko do tega zdravstvenega stanja odnos in mu pripišejo dejansko in ne le hipotetično vrednost. Študije tudi podajo izkušnje, da je vrednotenje zdravstvenih stanj cenejše in hitrejše, če zdravstvena stanja vrednotijo pacienti.

Po drugi strani imajo zagovorniki uporabe vrednosti splošne populacije svoje argumente, ki govorijo v prid uporabe preferenc splošne populacije in ne pacientov. Eden najbolj zanimivih argumentov je adaptacija pacientov na bolezensko stanje. Zagovorniki uporabe preferenc splošne populacije namreč trdijo, da se pacienti ob poslabšanju zdravstvenega stanja na svoje stanje navadijo in ga zato vrednotijo višje, kot bi ga vrednotili predstavniki splošne populacije. Adaptacija (Frederick et al., 1999) je psihološki proces, ki povzroči zmanjšanje intenzivnosti odziva ob ponavljajočih se stimulacijah, saj se organizem na stimulacijo navadi. Adaptacija ima v našem primeru normativni problem, saj se vrednosti stanj, na katere se ljudje adaptirajo, uporabljajo za odločitve o financiranju. Pacient v procesu adaptacije namreč zniža svoja življenjska pričakovanja in prilagodi svoje cilje, na druge načine skuša izvesti naloge, ki ga čakajo. V primeru, da se pacient ne more sprijazniti z novim zdravstvenim stanjem, skuša spremenjene razmere zanikati, kar se znova pokaže v višjih vrednostih, ki jih pripiše zdravstvenemu stanju. Bolj ko se pacient navadi na slabše zdravstveno stanje, višjo vrednost mu bo pripisal, zaradi česar bi zdravljenje posledično lahko imelo nižjo prioriteto pri financiranju. Menzel et al. (2002) zaključijo, da zanikanje nezmožnosti ali znižanje pričakovanj ne moreta biti elementa, ki določata vrednost zdravstvenega stanja in informirata odločitve o financiranju.

Drug zanimiv argument, ki zagovarja uporabo preferenc splošne populacije, je t. i. »veil of ignorance« oz. tančica nevednosti: ker splošna populacija ne pozna zdravstvenih stanj, ki jim pripisuje vrednosti in si ne predstavlja, kakšno je zdravstveno stanje pri določenih boleznih in bolezenskih fazah, stanja vrednoti neobremenjeno, brez posebnega interesa ali prioritet. Pacienti na drugi strani si zdravstvena stanja, ki jih ocenjujejo, lahko predstavljajo, kar pomeni, da bodo skušali zdravstveno stanje, v katerem se nahajajo, oceniti nižje in s tem za svojo bolezen pritegniti več financiranja. Ta argument sloni na trhlih nogah – Rawlova teorija namreč pravi, da tančica nevednosti ne sme biti pregosta – člani skupnosti morajo biti o tem, kaj delajo, vsaj delno informirani, kar v primeru določanja vrednosti zdravstvenih stanj s strani splošne populacije ne drži. Poleg tega tudi splošno populacijo sestavljajo pacienti in zdravi posamezniki, kar pomeni, da ne drži v celoti, da je splošna populacija popolnoma nevedna. Drugi argumenti so bolj neposredni: splošna populacija plačuje davke in prispevke, zato lahko o razdelitvi sredstev tudi odloča; nekaterih skupin pacientov je premalo, da bi lahko objektivno ocenili zdravstvena stanja, v katerih se nahajajo (redke bolezni) ali pa je njihovo zdravstveno stanje tako, da tega niso zmožni (duševne bolezni).

Ali razlike obstajajo in čigava vrednotenja uporabiti?

V Španiji je leta 2010 potekala raziskava na vzorcu 1000 predstavnikov splošne populacije, anketirani so vrednotili izbrana hipotetična zdravstvena stanja, pri čemer so uporabili instrument EQ-5D-5L in metodi TTO in DCE. Ker smo želeli na primerljiv način pridobiti vrednosti, ki jih istim zdravstvenim stanjem pripišejo pacienti, smo uporabili isti instrument in isto metodo ter naredili intervjuje s 615 pacienti v Španiji: 282 intervjujev s pacienti z rakom dojke in 333 s pacienti z revmatoidnim artritisom. Protokol za izvajanje intervjujev je bil strogo kontroliran, kakovost intervjujev smo preverjali vsak dan, za vrednotenje pa smo razvili poseben program, imenovan EQ-VT, posebej prilagojen za potrebe naše raziskave. Intervjuje je izvajala akademija pacientov GEPAC, etično soglasje za raziskavo pa je izdala bolnišnica Puerta de Hierro Majadahonda. Intervjuji so potekali od junija do novembra 2015. Podatke smo obdelali s programom R. Za analizo vzrokov razlik med obema vrednostnima setoma smo uporabili regresijske modele ter statistične teste za primerjavo razlik.

V analizi smo lahko ugotovili, da obstajajo razlike med vrednotenji med pacienti in splošno populacijo. Pacienti in splošna populacija so (statistično značilno) različno vrednotili zdravstvena stanja glede na pokretnost skrb zase, bolečine/neugodje in potrtost/depresijo. Pacienti so večji pomen pripisali bolečinam/neugodju in potrtosti/depresiji, manjši pomen pa pokretnosti in skrbi zase. Razlik med vrednotenji s strani obeh skupin pacientov nismo mogli potrditi. S slike 1 je razvidno, da medtem ko so pacienti višje vrednotili boljša zdravstvena stanja, so huda zdravstvena stanja vrednotili slabše. Glede na to, da so pacienti slaba zdravstvena stanja vrednotili slabše, argumenta adaptacije na strani pacientov nismo mogli potrditi.

Zaključki

Naša raziskava je prva v svetu, ki je primerjala vrednotenje hipotetičnih zdravstvenih stanj s strani splošne populacije in pacientov. V njej smo potrdili, da razlike med obema setoma vrednosti obstajajo. Medtem ko so pacienti pokretnost in vsakdanje aktivnosti obravnavali kot manj problematične, so probleme, povezane z bolečinami/neugodjem in potrtostjo/depresijo ocenili kot tiste, ki v večji meri vplivajo na kakovost njihovega življenja. Sklepamo lahko, da splošna populacija ne razume oz. ne prepozna dobro vseh sestavin zdravstvenega stanja – medtem ko bolj otipljive sestavine (pokretnost, skrb zase, vsakdanje aktivnosti) splošna populacija in pacienti ocenjujejo podobno, so razhajanja velika na manj otipljivih dimenzijah, to sta bolečina/neugodje in potrtost/depresija. Zadnji dve dimenziji si splošna populacija verjetno težje predstavlja zaradi pomanjkanja neposrednih izkušenj, vsekakor pa je tudi adaptacija na teh dveh dimenzijah slabša. Adaptacija je zelo zapleten pojem, ki se ne nanaša le na to, kako pacienti prilagajajo svoja vrednotenja bolezenskim stanjem, ki jih poznajo, pač pa se nanaša na dejstvo, da se pacientom spremenijo celotne vrednote in prilagodijo tudi vrednost popolnega zdravja – razlike med vrednostima popolnega zdravja in bolezenskega stanja, ki ga pacient ocenjuje, so tako različne iz več razlogov.

Preference splošne populacije tako niso superiorne preferencam pacientov in morda je čas, da razmislimo, kdaj upoštevati katere in na kakšen način. V literature lahko najdemo dva predloga, kako preference pacientov vključiti v postavljanje prioritet. Eden od njih je priprava dveh ekonomskih analiz, pri čemer v eni upoštevamo preference pacientov, v drugi pa preference splošne populacije. Drugi način je informiranje splošne populacije o bolezenskih stanjih pred njihovim vrednotenjem – z boljšo predstavo, kaj vrednotijo, bi se verjetno vrednosti splošne populacije bolj približale vrednostim pacientov.

Nadaljnje raziskave na tem področju morajo preveriti zanesljivost rezultatov na več skupinah pacientov, na več državah in preveriti zmožnosti mapiranja rezultatov iz splošne populacije na paciente, prav tako pa preveriti na konkretnih vrednotenjih zdravstvenih tehnologij, do kakšnih razlik v financiranju upoštevanje različnih preferenc pripelje.

Literatura

1. McNamee, P. (2007). What difference does it make? The calculation of QALY gains from health profiles using patient and general population values. Health Policy, 84(2), 321–331.

2. Rand-Hendriksen, K., Augestad, L. A., Kristiansen, I. S., & Stavem, K. (2012). Comparison of hypothetical and experienced EQ-5D valuations: relative weights of the five dimensions. Quality of Life Research, 21(6), 1005–1012.

3. Gandjour, A. (2010). Theoretical foundation of patient v. population preferences in calculating QALYs. Medical Decision Making.

4. Dolders, M. G., Zeegers, M. P., Groot, W., & Ament, A. (2006). A meta-analysis demonstrates no significant differences between patient and population preferences. Journal of Clinical Epidemiology, 59(7), 653–664.

5. Frederick, S. & Loewenstein, G. (1999). Hedonic adaptation. In E. Diener, N. Schwarz and D. Kahneman (Eds.) Hedonic Psychology: Scientific Approaches to Enjoyment, Suffering, and Wellbeing. Russell Sage Foundation. New York. 302–329.

6. Badia, X., Diaz-Prieto, A., Rue, M., & Patrick, D. L. (1996). Measuring health and health state preferences among critically ill patients. Intensive care medicine, 22(12), 1379–1384.

7. Heintz, E., Gerber-Grote, A., Ghabri, S., Hamers, FF., Prevolnik Rupel, V., Slabe Erker, R., Davidson, T. (2016). Is there a European view on health economic evaluations?: results from a synopsis of methodological guidelines used in the EUnetHTA partner countries. PharmacoEconomics, 34 (1), 59–76.

8. Rencz, F., Gulaczi, L., Drummond, M., Golicki, D., Prevolnik Rupel, V., Simon, J., Stolk, EA., Brodszky, V., Baji, P., Zavada, J., Petrova, G., Rotar, A., Pentek, M. (2016). EQ-5D in Central and Eastern Europe: 2000-2015. Qual Life Res. 2016 Nov;25(11):2693-2710

9. NICE National Institute for Health and Care Excellence. Guide to the methods of technology appraisal 2013. 2013:1–93. Dostopno na: http://www.nice.org.uk/article/pmg9/resources/non-… [ 09.02.16]

10. Ogorevc, M., Prevolnik Rupel, M., Murovec, N., Fernandez, NB. (2016). Questioning the differences and arguments in favour of the use of general public vs. patient preferences. Submitted to Health Policy (under review).